临床试验研究者致信 FDA 敦促批准 Deramiocel，CAPR 股票上涨

发生了什么

周二，Capricor Therapeutics 股价上涨约 14%；HOPE-3 试验的 28 位医师科学家致信 FDA 领导层，敦促批准 Deramiocel 用于治疗杜氏肌营养不良症。FDA 预计将在 11 月 22 日前作出决定。

已确认

全球影响 / 市场背景

如果获批，Capricor 将获得首款上市产品，并从一种罕见疾病中取得收入；对于无法行走的患者，目前没有获批疗法。如果遭到拒绝，这条收入途径将被切断，且可能拖累股价。

分析师推断

本周股价上涨 29%，此前截至 10 月 30 日的一周上涨 8%，显示投资者正在围绕 FDA 决定进行布局。小型制药公司的股票在此类裁决前往往大幅波动。

分析师推断

下一步关注

1. FDA 对 Deramiocel 的决定应在 11 月 22 日前作出，这意味着投资者将得知该疗法是否获批用于治疗杜氏肌营养不良症。 已确认
2. 关注 FDA 审查人员是否认可 HOPE-3 上肢功能结果具有实际意义，因为研究者援引了患者保留自主进食和使用轮椅的能力作为支持。 提议
3. 跟踪 Capricor 的现金状况和支出计划，因为推出罕见病药物需要在收入到来前投入资金招聘销售人员并进行生产。 分析师推断

证据

• stocktwits.com